Биотехнологии: Преодоление барьера 2. Случайная находка

Читайте первую часть статьи: "Биотехнологии: Преодоление барьера"

GDNF был звездой с самого начала. Обнаруженный в 1991 году исследователями из Synergen, биотехнологической компании расположенной в городе Боулдер, штат Колорадо, GNDF резко возродил умирающие нейроны. Когда Synergen проверил GDNF на обезьянах с вызванной формой болезни Паркинсона, обезьяны подвергнувшиеся лечению дрожали и дергались значительно меньше, чем не подвергнувшиеся лечению.
Спустя год после объявления о результате, в 1994 году Synergen был нарасхват у больших биотехнологических фирм, за 240 миллионов она досталась Amgen, главный операционный директор Amgen тогда сказал, что компания приняла решение купить Synergen после того, как увидела видеозапись обезьян до и после лечения. Как Шерер сообщил New York Times: «Мы это посмотрели этот фильм и сказали, что нужно купить эту компанию».
Amgen быстро перешел к испытаниям GDNF на человеке. В период с 1996 по 1999 года, 38 пациентов с болезнью Паркинсона подверглись операции по введению катетеров в головной мозг. Прикрепленный к насосу, внедренному в брюшную полость, катетор поставлял GDNF в заполненные жидкостью пространства между главными долями мозга в надежде, что GDNF будет мигрировать глубже в мозг, к структурам, наиболее поврежденным болезнью Паркинсона. Это стратегия потерпела неудачу. Вместо выздоровления пациенты испытывали тошноту, расстройство сознания и боли в груди, точные причины чего установить не удалось. Amgen остановил испытания.
После того, как дальнейшие исследования были отложены, компания сделала белок доступным заинтересовавшимся исследователям. Стивен Гилл (Steven Gill), нейрохирург из Frenchay Hospital в г. Бристоль, Англия, был партнером исследователей Университета Кентуки (University of Kentucky) в штате Ленсингтон и он же проектировал новый катетер, для доставки лекарственного средство непосредственно в области мозга, пораженные болезнью. Поставленный под давлением, GDNF непрерывно распространялся с кончика катетера в скорлупу (putamen - наиболее латеральная часть чечевицеобразного ядра, прим. SpravZdrav), небольшую структуру в переднем мозге, которая дегенерирует у людей с болезнью Паркинсона.
В 2001, Гилл вставил катетеры в мозг 5 пациентов. Хотя исследования разрабатывались с точки зрения максимальной безопасности, произошедшие изменения пришли быстро и они были позитивны. Через 12 месяцев все 5 пациентов показали улучшение в стандартных движениях и моторных навыках. Это было «очень успешное испытание», говорит Эрик Мох (Erich Mohr), руководитель MedGenesis Therapeutix, расположенной в городе Виктория, Канада, которая в этом году выкупила права на GDNF у Amgen.
После того опыта Amgen быстро начал подготовку к большому испытанию, чтобы сравнить GDNF с плацебо. Но в этом случае оказалось, что пациенты, получившие GDNF жили не лучше, чем пациенты получившие простое хирургическое лечение.  «Эта попытка была изначально обречена на провал», сказал Клив Свендсен (Clive Svendsen), занимающий в настоящее время пост директора Института Восстановительной Медицины (Regenerative Medicine Institute) при Cedars-Sinai Medical Center в Лос-Анджелесе. Amgen отказался прокомментировать эту историю. В 2004 году на фоне огромной волны негативной информации проект GDNF был законсервирован.
Некоторое время спустя, Гилл со своими коллегами сделали удивительное открытие. Один из пациентов Гилла, принимавший участие в испытании умер от сердечного приступа, и когда команда стала изучать мозг человека, то сделав надрез, исследователи увидели кое-что удивительное. Нейронные волокна выросли в скорлупе пациента со стороны, где был установлен катетер. Человек описал значительное улучшение качество жизни на протяжении 43 месяцев, после получения лекарственного средства. Сообщение было предельно ясным: мозг заживал.

Читайте продолжение статьи "Биотехнологии: Преодоление барьера 3. Новые хирургические испытания"


21/08/2010 08:08
Loading…


Источник: nature.com