Биотехнологии: Преодоление барьера 1. Введение

В девяти кварталах от пляжа в городе Санта-Моника, штат Калифорния, в одном из небольших одноэтажных коммерческих зданий, на первом этаже в помещении размером с гараж на 3 автомобиля, располагается небольшая биотехнологическая компания. Основатель компании Уильям Пардридж (William Pardridge), эндокринолог из Килифорнийского Университета, Лос-Анджелес, называется она ArmaGen Technologies и в ней работают всего 5 человек. Из небольшого холодильника Пардридж достает черный лоток, в котором находятся четыре десятка маленьких бутылочек помеченных как AGT-190, препарата, с которым связываются надежды на революцию в лечении нескольких изнурительных заболеваний головного мозга.

Начав с радикальной идеи доставки лекарственных белков в мозг, Партридж в 2004 году основал ArmaGen. В этом году компания близка к достижению первого рубежа: дан зеленый свет от Американского Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами (US Food and Drug Administration (FDA)) для проведения тестов безопасности на человеке.

AGT-190, по словам Пардриджа, действует как троянский конь. Прокрадывается через барьер, отделяющий кровь от мозговой ткани и поставляет в туда содержимое – фактор роста, способный защитить и восстановить нейроны. Множество исследователей слышали громкую сирену естественного белка головного мозга, называющегося глиальный-производноклеточный нейротрофический фактор (glial-cell-derived neurotrophic factor - GDNF). Толстая пачка отчетов относительно экспериментальных исследований на животных и небольшое количество данных о первоначальных испытаниях на людях показали, что GDNF способен востановить ущерб, полученный в результате инсульта, прерванной наркозависимости, а может быть даже остановить марш смерти, который слышат пациенты с болезнями Паркинсона или Хантингтона.

«Волнительно в факторах роста, например, таких как GDNF, то, что они могут не только выполнять защитную роль, но и повлиять на регенерацию или омолаживание некоторых из больных клеток головного мозга», говорит Тодд Шерер (Todd Sherer), вице-президент научно исследовательских программ Фонда Исследования болезни Паркинсона имени Майкла Фокса (Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research), базирующегося в Нью-Йорке и выделившего около 20 миллионов долларов на гранты для изучения факторов роста.

Непреодолимое препятствие остается: доставка. Ранние попытки хирургическим путем ввести GDNF посредством зонда непосредственно в мозг пациента с болезнью Паркинсона столкнулись с невозможностью распространить белок достаточно пропорционально в поврежденных областях. Развивая эти методы, компания столкнулась с множеством сложностей доставленных гематоэнцефалическим барьером, но Пардридж убежден, что его технология поможет надежно доставить GNDF не прибегая к хирургическим методам. Пока его компания сталкивается с недостатком финансирования и пока не ясно как разрешить эту проблему. «Никто не преуспел в пересечении гематоэнцефалического барьера прежде, объясните, почему это сможете вы?» повторяет он вопрос, который задают ему инвесторы. Пардридж, как и другие исследователи, солдат, но он понимает, что отдача может быть большой. «Терапевтический потенциал GDNF просто огромен», говорит он.

Читайте продложение статьи "Биотехнологии: Преодоление барьера 2. Случайная находка"